Dal 24 agosto 2017 è disponibile Ocaliva (Intercept Italia) un agonista del recettore X farnesoide, già approvato dalla US Food and Drug Administration (FDA) per il trattamento della colangite biliare primitiva; è indicato per l’uso in associazione all’acido ursodesossicolico (ursodiolo, UDCA; Desoxil-S.F.Group e altri; disponibile anche come medicinale equivalente) negli adulti con una risposta inadeguata all’UDCA e in

Dal 28 settembre 2017 è disponibile Spinraza (Biogen Italia), nusinersen per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale  (SMA, Spinal Muscular Atrophy), una malattia neurodegenerativa ereditaria che colpisce circa una persona ogni 10.000 nascite (1). Si tratta del primo farmaco a essere approvato negli Stati Uniti e in Italia per questa indicazione. Il medicinale è sottoposto a monitoraggio addizionale per