Sintesi genica dell’enzima mancante

Lettera Clinica LC n. 109/2017

Nr. 109 del 31/10/2017

LC n. 109/2017 – Sintesi genica dell’enzima mancante

Uno studio francese su sette bambini tra i due e i quattro anni affetti da mucopolisaccaridosi di tipo IIIB ha riscontrato un minor decadimento dello sviluppo mentale rispetto a quello della storia naturale della malattia 30 mesi dopo l’inserimento intracerebellare, con vettore virale, di un gene ricombinante che codifica per l’alfa-N-acetilglucosaminidasi, accompagnato da terapia immunosoppressiva.

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