LC n.132/2020 Come ridurre le trasfusioni nell’anemia da mielodisplasia?

Nelle sindromi mielodisplastiche accompagnate da anemia vengono usualmente somministrati farmaci eritropoietici, quando però questi sono inefficaci i pazienti sono dipendenti dalle trasfusioni.
Il luspatercept, un farmaco biologico che ripristina la maturazione delle cellule ematopoietiche, è stato proposto come terapia per questi pazienti. In uno studio internazionale di fase 3 su 229 pazienti con sindrome mielodisplastica di grado da molto basso a intermedio è stato somministrato per via sottocutanea il farmaco o un placebo per almeno 12 settimane, per valutare gli effetti sull’anemia e sul ricorso alle sacche di sangue. Nel 38% dei pazienti trattati si è raggiunta una indipendenza dalle trasfusioni per almeno otto settimane rispetto al 13% di quelli che assumevano il placebo (p<0,001). Tale dato si confermava anche dopo le 12 settimane (28% rispetto a 8%).