LC n.133/2020 C’è una terapia per l’esoftalmo nell’ipertiroideo?

L’esoftalmo nei pazienti ipertiroidei non ha a oggi una terapia medica approvata. Poiché nella patogenesi del disturbo sembra implicato il recettore per il fattore di crescita insulino-simile di tipo I (IGF-IR), è stata sviluppata una molecola, il teprotumumab, con azione inibitoria su questo recettore. In uno studio internazionale controllato e randomizzato sono stati arruolati 83 pazienti trattati con il nuovo farmaco o con un placebo ogni tre settimane per 21 settimane. Al termine dello studio la percentuale di pazienti con un miglioramento dell’esoftalmo (esito primario) era dell’83% fra i trattati e del 10% nel gruppo placebo (p<0,001), con un numero di casi da trattare pari a 1,36 per osservare un effetto benefico.
Anche gli esiti secondari erano migliori nel gruppo in trattamento in tutte le misure valutate.