L’alirocumab, un inibitore della PCSK9 (proproteina convertasi subtilisina/ kexina 9) sarebbe efficace nel ridurre i livelli di colesterolo LDL nei pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote, che hanno alti livelli di LDL e lesioni aterosclerotiche precoci: in uno studio controllato e randomizzato su 69 pazienti, già trattati con altri farmaci tradizionali anticolesterolo, a distanza di tre mesi il farmaco aveva ridotto significativamente i valori di LDL rispetto al placebo (-26,9% rispetto a +8,6%, p<0,001) senza la comparsa di eventi avversi di rilevo.
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