LC n. 163 / 2023 L’acido ursodesossicolico è efficace nei bambini con colestasi?

INTERVENTO La colestasi non è rara in pediatria e in alcuni paesi è la prima causa epatobiliare di ricovero per neonati e lattanti. Si manifesta con ittero, prurito, segni di epatosplenomegalia e valori di funzionalità epatica alterati. La colestasi dei bambini di solito ha una prognosi buona se è diagnosticata per tempo; in caso contrario, può arrivare a causare danni neurologici irreversibili, cirrosi epatica ed exitus.
L’acido ursodesossicolico è usato per il trattamento della colestasi (da calcoli biliari colesterinici e malattie epatiche colestatiche come la cirrosi biliare primitiva) nei pazienti adulti nei quali ha mostrato un buon profilo di sicurezza, mentre il suo uso nei bambini è off-label e controverso, per i divergenti risultati degli studi in merito. L’efficacia e la sicurezza del farmaco nei bambini con colestasi viene ora valutata da una revisione sistematica con metanalisi che ha identificato 32 studi controllati e randomizzati per un totale di 2.153 pazienti pediatrici con colestasi.