LC n. 186 / 2025 Si possono ridurre le concentrazioni nel sangue di lipoproteina(a)?

INTERVENTO La lipoproteina(a) gioca un ruolo rilevante nel processo di aterosclerosi, tanto che livelli ematici elevati si associano a un aumento significativo del rischio cardiovascolare. I farmaci attualmente in commercio non sembrano influenzare le concentrazioni di lipoproteina(a) per cui la ricerca si è concentrata nello sviluppo di molecole che abbiano un’azione mirata su questa lipoproteina.
Il lepodisiran sembra rispondere allo scopo, agisce infatti sulla sintesi epatica della lipoproteina(a) interferendo con il suo RNA, silenziando quindi nel lungo periodo l’espressione del gene che codifica questa lipoproteina.
Ora uno studio controllato e randomizzato, condotto grazie ai fondi dell’azienda produttrice da ricercatori universitari ma anche dell’azienda stessa e passibile quindi di conflitti d’interesse, ha valutato l’efficacia del farmaco in 320 pazienti con livelli elevati di lipoproteina(a) (concentrazione mediana alla partenza 253,9 nmol/l).
I pazienti sono stati randomizzati a diversi schemi di trattamento confrontati al placebo: una somministrazione sottocutanea di lepodisiran alla dose di 16 mg, oppure 96 mg, oppure 400 mg e una seconda iniezione allo stesso dosaggio dopo sei mesi.