LC n. 188 / 2025 C’è un farmaco per rallentare la fibrosi nella steatoepatite non alcolica?

INTERVENTO La steatoepatite associata a disfunzione metabolica, conosciuta con l’acronimo MASH dalle iniziali delle parole inglesi, è una condizione che va dalle forme lievi, con accumulo di lipidi nelle cellule epatiche, allo sviluppo di una fibrosi progressiva di varia gravità fino alla trasformazione in una cirrosi epatica vera e propria. Istologicamente la forma è difficile da distinguere dall’altra forma di steatosi più diffusa, quella alcolica. La biopsia epatica, accompagnata dal quadro di funzionalità epatica, consente di porre la diagnosi.
Per contrastare la malattia e la sua evoluzione verso le forme più gravi è stato proposto il ricorso a farmaci che interferiscono con il processo di fibrosi, tra questi l’efruxifermin, un analogo del fattore di crescita dei fibroblasti bivalente FGF21. Questa molecola nei casi di fibrosi di stadio 2-3 dovuta alla MASH ha dato buoni risultati di efficacia in studi controllati e randomizzati di fase 2, non c’erano però ancora informazioni relative al suo uso nelle fasi più avanzate della malattia, cioè nello stadio di fibrosi 4 che si associa a una cirrosi compensata.
Uno studio controllato e randomizzato statunitense, sponsorizzato dall’azienda produttrice, ha valutato questa indicazione.