AD n. 226/2015 – PRESCRIZIONE SICURA NELLE PORFIRIE ACUTE AUTOSOMICHE DOMINANTI: UN APPROCCIO PRATICO – PARTE I

Le porfirie epatiche acute a trasmissione autosomica dominante – principalmente la porfiria acuta intermittente, la porfiria variegata e la coproporfiria ereditaria – possono presentarsi con crisi neurologiche acute potenzialmente fatali, conseguenti all’esposizione a vari fattori precipitanti, tra cui sostanze legali e illegali. Le informazioni derivanti dall’esperienza clinica, da esperimenti condotti su modelli animali e colture cellulari, oltre che da valutazioni farmacologiche, vengono utilizzate per prevedere le probabilità che un farmaco possa scatenare un attacco acuto e se debba essere quindi evitato. I servizi europei specializzati hanno concordato un approccio comune che ha portato allo sviluppo di un database dei farmaci ricercabile, che classifica il rischio in base a categorie standard. In genere è possibile selezionare un farmaco ben tollerato, ma esistono situazioni in cui è necessario un medicinale per il quale non sono disponibili dati relativi alla sicurezza o tali dati risultano conflittuali; vi sono inoltre rare circostanze in cui i benefici clinici derivanti dall’utilizzo di un farmaco non sicuro in un paziente affetto da porfiria superano i rischi. In simili casi può essere utile il parere di uno specialista, esperto della malattia.