LC n. 104/2017 – Mossa contro l’emofilia

Approvato in Europa dall’EMA come farmaco orfano, rFIXFc, una proteina di fusione ricombinante, costituita dal fattore IX della coagulazione connesso al dominio Fc dell’IgG1 umana, sembra essere efficace nei pazienti con emofilia. Per valutarne l’efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica nei pazienti pediatrici sotto i 12 anni di età con grave emofilia B (deficit congenito del fattore IX), è stato condotto uno studio multicentrico di fase 3 su 30 soggetti che non ha rilevato lo sviluppo di anticorpi neutralizzanti il fattore ricombinante e ha verificato la diminuzione del numero di sanguinamenti con una sola infusione settimanale: il 33% dei pazienti non ha riferito sanguinamenti e il 63% non ha riportato sanguinamenti articolari.