LC n.147/2021 Qual è la terapia migliore nel paziente con pemfigo?

INTERVENTO La desmogleina è una caderina, molecola glicoproteica che media l’adesione cellulare. Il pemfigo volgare è la conseguenza della produzione di autoanticorpi diretti contro questa proteina: si rompono i legami tra le cellule, che si scollano le une dalle altre, formando vesciche ed erosioni sulla cute e le mucose.
La malattia può essere curata con diversi farmaci, in particolare l’anticorpo monoclonale rituximab e il micofenolato mofetile, il cui metabolita attivo, l’acido micofenolico, è un immunosopressore che inibisce la sintesi delle purine e, quindi, la proliferazione dei linfociti T e B.
In uno studio controllato internazionale, 135 pazienti con pemfigo moderato-grave sono stati randomizzati a rituximab in vena o al micofenolato mofetile per bocca, entrambi in combinazione con un cortisonico orale a scalare.
L’esito primario in studio era la remissione completa della malattia a 52 settimane e senza corticosteroidi da almeno 16 settimane.