LC n.148/2021 Il daratumumab è efficace nell’amiloidosi da catene leggere?

INTERVENTO La forma più frequente di amiloidosi è quella primaria da catene leggere: queste, prodotte da un clone patologico di plasmacellule CD38+, circolano nel sangue e si depositano in molti organi e tessuti. Attualmente, lo standard terapeutico è la combinazione di ciclofosfamide, bortezomib e desametasone, ma si è proposto il ricorso a un anticorpo monoclonale, il daratumumab, diretto contro CD38 e già utilizzato nel mieloma multiplo. Il daratumumab provoca la morte della plasmacellula legando la glicoproteina di superficie CD38.
Uno studio multicentrico internazionale di fase 3, a guida del Policlinico San Matteo di Pavia e dell’Ospedale Molinette di Torino, su 338 pazienti con amiloidosi da catene leggere di nuova diagnosi, ha confrontato il trattamento abituale con lo stesso trattamento integrato dalla somministrazione del daratumumab somministrato per via sottocutanea ogni quattro settimane. L’esito primario valutato era la risposta ematologica completa al trattamento.