LC n.152/2022 L’edaravone è efficace nella sclerosi laterale amiotrofica?

INTERVENTO L’edaravone è stato commercializzato in diversi paesi per la cura della sclerosi laterale amiotrofica. L’efficacia è emersa in un solo studio condotto in Giappone e solo in pazienti particolari (con malattia di durata inferiore ai due anni e con situazione non grave).
In Italia, dopo una prima fase in cui il farmaco era riservato a questo tipo di pazienti, l’AIFA ha fatto una delibera che ne ha allargato l’uso, per poi farne una successiva (nel 2020) che sulla base dei dati di letteratura (mancanza di comprovata efficacia) escludeva il farmaco dai medicinali erogabili a carico del Servizio Sanitario Nazionale.
Ora uno studio multicentrico di coorte condotto in Germania pubblica i dati d’uso dell’edaravone in un contesto reale (quindi al di fuori degli studi clinici), valutandone l’efficacia.




RISULTATI Sono stati considerati 324 pazienti con sclerosi laterale amiotrofica, 194 dei quali erano stati trattati con il nuovo farmaco (età mediana 57,5 anni) e 130 avevano ricevuto il trattamento standard. Esito primario era la progressione della malattia, esiti secondari la probabilità di sopravvivenza e il tempo all’inizio del ricorso alla ventilazione meccanica.