LC n. 155 / 2022 Nella distrofia di Duchenne ogni quanto va dato lo steroide?

Nella distrofia muscolare di Duchenne è ormai prassi la somministrazione di uno steroide per migliorare la funzione muscolare. Non è però chiaro quale sia il dosaggio ideale e quale lo schema più efficace.
Per questo uno studio multicentrico internazionale, in doppio cieco, ha randomizzato 196 bambini con Duchenne tra i quattro e i sette anni, mai trattati prima, ai tre regimi steroidei più spesso prescritti in questi casi (prednisone 0,75 mg/kg/die, deflazacort 0,90 mg/kg/die e prednisone a intermittenza 0,75 mg/kg 10 giorni sì e 10 no). L’efficacia (esito primario) veniva valutata a distanza di tre anni sulla base di tre parametri: la velocità nell’alzarsi da terra, la capacità vitale forzata polmonare e la soddisfazione di piccoli e genitori.