LC n. 160 / 2022 Il rituximab aiuta a controllare la miastenia?

INTERVENTO La miastenia è una condizione neurologica immuno-mediata. Gli autoanticorpi implicati sono diretti più spesso contro i recettori dell’acetilcolina e più raramente contro le chinasi muscolo-specifiche o, come è stato recentemente scoperto, contro la proteina 4/ agrina correlata al recettore delle lipoproteine a bassa densità; alcune forme di miastenia, inoltre, non presentano anticorpi contro antigeni noti e vengono perciò dette sieronegative.
Le linee guida raccomandano, su base prevalentemente empirica, i cortisonici orali come farmaci di prima linea, che devono essere somministrati al dosaggio più basso possibile e per questo vengono associati a immunosoppressori come azatioprina, ciclosporina, metotrexato, micofenolato o tacrolimus, anch’essi però non privi di effetti avversi. La terza linea terapeutica è affidata invece ai farmaci biologici, come l’eculizumab, comunque gravati dal rischio di infezioni e da un alto costo.
Per verificare l’efficacia di un altro farmaco biologico, il rituximab, un anticorpo monoclonale chimerico anti-CD20, già approvato per altre malattie, nel ridurre il dosaggio dello steroide mantenendo il controllo della miastenia, è stato condotto in Svezia (dove la malattia ha una prevalenza di 25/100.000 abitanti) uno studio controllato e randomizzato. Sono stati arruolati 47 pazienti con miastenia assegnati a una singola infusione per via endovenosa di 500 mg di rituximab o a un placebo.