LC n. 163 / 2023 Ci sono nuovi farmaci per la profilassi nei soggetti con emofilia A?

INTERVENTO In contemporanea su due importanti riviste mediche internazionali, Lancet Haematology e New England Journal of Medicine, sono stati pubblicati due articoli che riguardano nuovi approcci terapeutici per prevenire le emorragie nei pazienti con emofilia A.
Il primo studio internazionale multicentrico di fase 3 si è concentrato sulle forme di malattia da lievi a moderate e prevedeva la somministrazione di emicizumab (sottocute una volta alla settimana) con l’obiettivo di valutare anzitutto la sicurezza del trattamento. Il secondo studio, sempre di fase 3, si è invece focalizzato sull’emofilia A grave, somministrando ai partecipanti efanesoctocog (una volta alla settimana per 52 settimane), oppure lo stesso farmaco al bisogno in caso di sanguinamento e quindi in maniera analoga al primo gruppo. Si valutava l’efficacia del trattamento.




RISULTATI Nel primo studio, che ha coinvolto 73 pazienti, l’emicizumab si è dimostrato un farmaco abbastanza sicuro: l’83% dei trattati ha avuto un evento avverso. I più comuni erano mal di testa (17% dei casi), reazioni nella sede di iniezione (17%) e artralgie (15%). L’entità degli eventi avversi non è stata tale da condurre all’interruzione del trattamento. Sul piano dell’efficacia il 67% dei partecipanti non ha avuto sanguinamenti nell’anno di follow up e il tasso annualizzato di sanguinamenti è passato da 10,1 nella fase precedente allo studio a 2,3 dopo 55 settimane dall’inizio del trattamento.