LC n. 169 / 2023 Il concizumab diminuisce i sanguinamenti nell’emofilia?

INTERVENTO Nell’emofilia la terapia standard è quella sostitutiva nella quale si procede all’infusione di concentrati di fattore VIII o IX, al momento del sanguinamento (on demand) o con periodicità bi o trisettimanale come profilassi degli episodi emorragici. I pazienti così trattati possono, però, sviluppare anticorpi inibitori che riducono l’effetto della terapia.
Sono allo studio nuove forme di trattamento tra cui l’uso di un anticorpo monoclonale umanizzato contro l’inibitore del fattore tessutale, il concizumab, somministrato per via sottocutanea a pazienti con emofilia A e B. Il farmaco si lega al dominio Kunitz-2 del fattore tessutale, impedendo a quest’ultimo di legarsi al fattore X e agisce, quindi, aumentando la generazione di trombina nel plasma sia di pazienti emofiliaci sia di soggetti sani; il fattore tessutale, infatti, è una glicoproteina presente nell’endotelio, nelle piastrine e nei leucociti, necessaria per la formazione della trombina dalla protrombina.
Un gruppo internazionale di investigatori ha condotto uno studio controllato e randomizzato di fase 3 per valutare l’efficacia e la sicurezza di concizumab in pazienti con emofilia A o B che avevano sviluppato anticorpi inibitori.