LC n. 174 / 2024 L’elafibranor funziona nella colangite biliare primaria?

Uno studio di fase 3, sponsorizzato dall’azienda produttrice, ha randomizzato 161 pazienti con una colangite biliare primaria senza risposta adeguata all’acido ursodesossicolico a ricevere una volta al giorno 80 mg di elafibranor (un agonista orale del PPARα e δ, già studiato per altre indicazioni come la steatoepatite non alcolica) o un placebo. L’esito primario era la risposta biochimica, definita come un livello di fosfatasi alcalina inferiore di 1,6 volte al limite superiore di norma e comunque con una riduzione di almeno il 15% dei valori di fosfatasi alcalina rispetto a quelli di partenza. Nel 51% dei pazienti trattati con elafibranor è stato raggiunto l’esito primario rispetto al 4% di quelli trattati con il placebo (p<0,001).