LC n. 174 / 2024 Il seladelpar funziona nella colangite biliare primaria?

I farmaci a disposizione per la cura della colangite biliare primaria sono pochi, per questo la possibilità di nuove terapie mirate è importante (vedi anche altro articolo in questa stessa pagina). È in sperimentazione il seladelpar, un agonista orale selettivo del PPARδ (il recettore delta attivato dai proliferatori dei perossisomi). In uno studio controllato e randomizzato di fase 3, sponsorizzato dall’azienda produttrice, sono stati arruolati 193 pazienti con la malattia che erano quasi tutti già in trattamento con l’acido ursodesossicolico senza grandi risultati e che sono stati assegnati a 10 mg al giorno del nuovo farmaco o al placebo. L’esito primario valutato era la cosiddetta risposta biochimica, definita come un livello di fosfatasi alcalina inferiore di 1,6 volte al limite superiore di norma e comunque con una riduzione di almeno il 15% dei valori di fosfatasi alcalina rispetto a quelli di partenza e con una bilirubina totale normale a 12 mesi.