LC n. 176 / 2024 Le terapie per rallentare la sclerosi multipla sono efficaci in età pediatrica?

INTERVENTO Sono ormai molti i farmaci in grado di modificare l’andamento della malattia nella sclerosi multipla recidivante remittente. Questi si dividono in due categorie, quelli considerati di alta efficacia, che comprendono alemtuzumab, cladribina, daclizumab, fingolimod, mitoxantrone, natalizumab, ocrelizumab, rituximab, o il trapianto autologo di cellule ematopoietiche, e quelli considerati a bassa efficacia, tra cui dimetil fumarato, glatiramer acetato, interferone beta e teriflunomide.
Mentre nell’adulto si hanno prove dell’efficacia di questi farmaci nel ritardare nel tempo la comparsa dei disturbi motori, non ci sono dati affidabili sulla loro efficacia nei casi di sclerosi multipla iniziata precocemente in età pediatrica. Per questo motivo è stata condotta una analisi longitudinale utilizzando i dati dei registri di malattia internazionali (151 centri in 41 Paesi) e italiani (178 centri). In particolare si valutava la mobilità in più occasioni, alla partenza e dopo l’inizio della terapia, con la scala EDSS, che indica una disabilità minima (punteggio 0, 1 o 1,5), lieve (punteggio 2,0 e 2,5), moderata (punteggio 3,0 e 3,5) o i problemi di deambulazione (punteggio >4 fino a 10).