LC n. 178 / 2024 L’arimoclomolo funziona nella sclerosi laterale amiotrofica?

INTERVENTO Non ci sono terapie farmacologiche efficaci contro la sclerosi laterale amiotrofica in grado di modificare l’andamento della malattia, in particolare la ricerca si concentra sulla possibilità di trovare molecole che agiscano in una fase precoce della malattia per rallentarne il più possibile la progressione. È in questa prospettiva che è stato condotto uno studio internazionale che ha coinvolto 29 centri specializzati in 12 Paesi di Europa e Nord America. Tutto è partito dall’osservazione che l’arimoclomolo, un co-induttore della proteina da shock termico 70 (Heat Shock Protein, HSP70), nel modello animale di sclerosi laterale amiotrofica ha mostrato una capacità neuroprotettiva grazie a vari meccanismi, tra cui quello di “ripulire” gli aggregati di proteine, che sono tipici della sclerosi laterale amiotrofica familiare.
È stato così disegnato uno studio controllato e randomizzato che è arrivato alla frase 3. I partecipanti venivano assegnati alla terapia con il farmaco al dosaggio di 400 mg tre volte al giorno o al placebo. La valutazione dell’andamento della malattia era fatta usando un punteggio validato, il Combined Assessment of Function and Survival (CAFS).


RISULTATI Sono stati inseriti nell’analisi 239 adulti (63% maschi, 37% femmine). A distanza di un anno e mezzo dall’inizio del trattamento, il punteggio CAFS era sovrapponibile nei due gruppi di pazienti (0,51 nel gruppo trattato con il farmaco rispetto a 0,49 nel gruppo placebo, p=0,62). Analogo era anche il numero di pazienti deceduti durante il periodo di osservazione (18% dei trattati con l’arimoclomolo rispetto al 23% nel gruppo placebo, differenza statisticamente non significativa).