LC n. 183 / 2025 Ci sono nuove terapie per i pazienti con miastenia gravis?

INTERVENTO Le terapie attualmente disponibili per il controllo della miastenia gravis hanno una lunga latenza e sono gravate da effetti avversi importanti, per questo si è alla ricerca di nuovi farmaci che possano essere impiegati in aggiunta a quelli già esistenti.
Un candidato a tal fine è un anticorpo monoclonale IgG1 umano anti recettore Fc neonatale, il nipocalimab, che ha superato la fase 2 di sperimentazione, in cui ha dimostrato di ridurre gli anticorpi IgG totali e anti recettore dell’acetilcolina con miglioramenti clinici, e ora è approdato alla fase 3.
È stato condotto un studio controllato e randomizzato internazionale, sponsorizzato dall’azienda produttrice del farmaco e quindi passibile di conflitti d’interesse, che ha coinvolto 81 centri in 17 Paesi, arruolando 196 adulti con una forma di miastenia gravis generalizzata non adeguatamente controllata con la terapia standard, per lo più con anticorpi anti recettore dell’acetilcolina e anti proteina correlata al recettore delle lipoproteine a bassa densità 4. I partecipanti venivano assegnati all’infusione di nipocalimab o al placebo ogni due settimane per 24 settimane.
L’esito primario valutato era la differenza tra il nipocalimab e il placebo nel punteggio sulla scala MG-ADL, che valuta la capacità di svolgimento delle attività quotidiane.