LC n. 185 / 2025 C’è un farmaco efficace per la sclerosi laterale amiotrofica?

INTERVENTO Non c’è a oggi una terapia efficace per la sclerosi laterale amiotrofica, malattia progressiva a esito fatale.
L’eziopatogenesi della malattia non è a oggi nota, ci sono diverse ipotesi, alcune delle quali coinvolgono il recettore sigma-1, la cui modificazione o carenza (come dimostrato nel modello animale) potrebbe essere parte in causa nello sviluppo della malattia. Il recettore sigma-1 è una proteina espressa dai motoneuroni, specialmente a livello del reticolo endoplasmatico, che consente l’assemblaggio di diversi complessi considerati essenziali per la sopravvivenza cellulare. In particolare il recettore sigma-1 modulerebbe alcuni processi essenziali per la sopravvivenza dei motoneuroni. Si è quindi pensato che questa proteina possa essere il bersaglio per cure mirate nei pazienti con sclerosi laterale amiotrofica, visto che in alcune forme c’è la mancata funzionalità di questo recettore. È stato sviluppato un farmaco, la pridopidina, che è un agonista del recettore sigma-1.
Per valutare l’efficacia di questa nuova molecola nel rallentare la progressione della sclerosi laterale amiotrofica è stato condotto negli Stati Uniti uno studio controllato e randomizzato che ha arruolato 162 pazienti trattati con il nuovo farmaco o un placebo per sei mesi. Si valutava l’efficacia della pridopidina sull’attività della malattia associando i dati di progressione con quelli di sopravvivenza.