LC n. 187 / 2025 Produrre di nuovo l’insulina nel diabete di tipo 1

Una terapia a base di cellule staminali derivate da isole pancreatiche allogeniche potrebbe rivitalizzare la funzione endocrina pancreatica nei pazienti con diabete di tipo 1. Uno studio di fase 1-2 si è posto l’obiettivo di valutare la sicurezza della terapia e l’effetto sulla glicemia. I 12 partecipanti hanno ricevuto una dose piena in singola infusione di 0,8x109 cellule staminali. Le cellule, grazie anche a una terapia immunosoppressiva con steroidi, hanno attecchito e iniziato a funzionare, come dimostrano i livelli di peptide C, che non erano rilevabili in partenza. Nell’anno i partecipanti non hanno avuto episodi di ipoglicemia grave, mantenendo i livelli di HbA1c <7% e rimanendo per oltre il 70% del tempo a livelli glicemici accettabili. La neutropenia è stato l’evento avverso grave più comune (in un quarto dei partecipanti). Al riguardo si segnala che uno dei partecipanti è morto per una meningite criptococcica.