LC n. 188 / 2025 Cellule staminali pancreatiche per la cura del diabete di tipo 1?

Lo zimislecel è un farmaco a base di cellule staminali allogeniche derivate da insule pancreatiche. Per ottenere dati sulla sua sicurezza ed efficacia è stato condotto uno studio di fase 1-2. Le cellule venivano infuse nella vena porta, dapprima a dosaggio ridotto per una prima valutazione di sicurezza e quindi a dosaggio maggiore per una valutazione di efficacia. Tale terapia era accompagnata da una terapia immunosoppressiva. In totale sono stati arruolati 14 partecipanti. Per quanto riguarda la sicurezza si è avuta una neutropenia in tre partecipanti e sono stati osservati due decessi, uno dei quali per meningite criptococcica. Sul piano dell’efficacia, il dosaggio del peptide C ha dimostrato l’attecchimento delle cellule staminali.