Dal 28 settembre 2017 è disponibile Spinraza (Biogen Italia), nusinersen per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA, Spinal Muscular Atrophy), una malattia neurodegenerativa ereditaria che colpisce circa una persona ogni 10.000 nascite (1). Si tratta del primo farmaco a essere approvato negli Stati Uniti e in Italia per questa indicazione. Il medicinale è sottoposto a monitoraggio addizionale per la rapida identificazione di nuove informazioni sulla sicurezza. Agli operatori sanitari è richiesto di segnalare qualsiasi reazione avversa sospetta. The Medical Letter ne ha parlato nel numero 11/2017
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