Il golodirsen (Vyondys 53-Sarepta negli USA; non disponibile in commercio in Italia), un oligonucleotide antisenso, ha ricevuto l’approvazione mediante procedura accelerata della FDA per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) nell’8% circa di pazienti con mutazioni del gene della distrofina soggette allo skipping (salto) dell’esone 53. Si tratta del primo farmaco approvato per questa indicazione e del terzo approvato per il trattamento della DMD, dopo la precedente approvazione dell’oligonucleotide antisenso eteplirsen (Exondys 51-Sarepta negli USA; in Europa il farmaco è oggetto di un piano d’indagine pediatrica [PIP]; non disponibile in commercio in Italia) e del corticosteroide orale deflazacort (Emflaza-PTC Therapeutics negli USA; non disponibile in commercio in Italia).
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