L’exagamglogene autotemcel (Casgevy - Vertex; approvato in Europa il 9 febbraio 2024; non disponibile in commercio in Italia), una terapia genica recentemente approvata per il trattamento dell’anemia falcifome1, è stata ora approvata dalla US Food and Drug Administration (FDA) per il trattamento di pazienti di almeno 12 anni affetti da beta-talassemia trasfusione-dipendente. Casgevy è la prima terapia genica che utilizza la tecnologia di editing genico CRISPR/Cas9 approvata negli Stati Uniti per qualsiasi patologia. Il betibeglogene autotemcel (Zynteglo in USA; non disponibile in commercio in Italia), una terapia genica autologa basata su cellule con vettore lentivirale, è stata approvata negli Stati Uniti nel 2022 per il trattamento della beta-talassemia trasfusione-dipendente.
LA MALATTIA – La beta-talassemia può causare anemia grave, affaticamento, respiro affannoso, mancata crescita, ittero, ingrossamento della milza, del fegato o del cuore e ritardo nella pubertà. Frequenti trasfusioni e terapia chelante del ferro sono state efficaci in molti pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente; il sovraccarico di ferro è una complicazione della terapia trasfusionale a lungo termine e può causare danni significativi agli organi. L'unica cura definitiva per la beta-talassemia è il trapianto allogenico di midollo osseo.2
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