La US Food and Drug Administration (FDA) ha approvato una formulazione liquida per uso orale di glicerolo fenilbutirrato (Ravicti-Hyperion, negli USA; in corso di valutazione da parte delle autorità regolatorie europee) per il trattamento cronico dei disturbi del ciclo dell’urea in pazienti di età ≥ due anni che non possono essere adeguatamente controllati con una dieta a basso contenuto di proteine. Il fenilbutirrato di sodio (Buphenyl, negli USA; in Italia: Ammonaps-Swedish Orphan Biovitrum), un altro farmaco per uso orale approvato dalla FDA per questa indicazione, ha un gusto amaro. Il nuovo prodotto, che è privo di sodio, è pressoché insapore. Entrambi questi farmaci devono essere utilizzati in aggiunta a una dieta a basso contenuto proteico e, se necessario, a integratori a base di aminoacidi e di altri nutrienti.
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