La US Food and Drug Administration (FDA) ha approvato il mipomersen (Kynamro-Genzyme, negli USA; non disponibile in commercio in Italia) e la lomitapide (Juxtapid-Aegerion, negli USA; non disponibile in commercio in Italia) ciascuno come trattamento aggiuntivo a una dieta a basso contenuto di grassi e ad altri farmaci ipolipemizzanti, per la riduzione dei livelli di colesterolo in pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH, homozygous familiar hypercholesterolemia).
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