The Medical Letter TML n. 11/2017

Nr. 11 del 01/06/2017

TML n. 11/2017 – NUSINERSEN PER L’ATROFIA MUSCOLARE SPINALE

La US Food and Drug Administration (FDA) ha approvato il nusinersen (Spinraza-Biogen negli USA. Ha ricevuto parere positivo del CHMP in data 21/4/2017; non è disponibile in commercio in Italia) per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA, Spinal Muscular Atrophy), una malattia neurodegenerativa ereditaria che colpisce circa una persona ogni 10.000 nascite (1). Si tratta del primo farmaco a essere approvato negli Stati Uniti per questa indicazione.

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