TML n. 12/2012 – IVACAFTOR PER LA FIBROSI CISTICA
La US Food and Drug Administration (FDA) ha approvato l’ivacaftor (Kalydeco-Vertex) per il trattamento orale della fibrosi cistica (FC) in pazienti di età ≥ 6 anni con mutazione G551D, presente in circa il 5% dei pazienti con FC. È il primo farmaco approvato negli Stati Uniti che tratta direttamente la causa della malattia. In Europa il farmaco ha ottenuto il parere positivo del CHMP dell’EMA nel maggio 2012 ed è attualmente in attesa di approvazione definitiva.
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