TML n. 12/2019 UN NUOVO FARMACO PER LA SCLEROSI MULTIPLA

La US Food and Drug Administration (FDA) ha approvato il siponimod (Mayzent-Novartis negli USA; in corso di approvazione da parte dell’EMA; non disponibile in commercio in Italia), un modulatore del recettore della sfingosina-1-fosfato (S1P) per il trattamento orale degli adulti con forme recidivanti di sclerosi multipla (SM), tra cui la sindrome clinicamente isolata (episodio neurologico iniziale), la malattia recidivante-remittente e la SM secondariamente progressiva (SMSP). Il siponimod è il secondo modulatore del recettore della S1P a essere approvato negli USA; il primo fu il fingolimod (Gilenya-Novartis Farma), approvato per il trattamento orale delle forme di SM recidivanti nei pazienti di età ≥ 10 anni. Recentemente, inoltre, è stato approvato per il trattamento orale delle forme recidivanti di SM l’analogo della purina antimetabolita cladribina (Mavenclad-Merck Serono). Sarà trattato in un prossimo numero.

SM RECIDIVANTE-REMITTENTE – L’85% circa dei pazienti con SM presenta una forma recidivante-remittente. Molti di questi pazienti sono destinati a sviluppare SMSP con progressione della disabilità indipendente dalle recidive.

Farmaci per via parenterale – L’interferone beta (Avonex, Plegridy-Biogen e altri) e il glatiramer acetato (Copaxone-Teva, Glatopa-Mylan) sono stati usati per anni per il trattamento di prima linea della SM recidivanteremittente, ma sono meno efficaci nel ridurre i tassi di recidiva rispetto ad altri farmaci più recenti. Il natalizumab (Tysabri-Biogen) è altamente efficace, ma è stato associato a leucoencefalopatia multifocale progressiva (PML), un’infezione potenzialmente fatale causata dal virus JC. L’ocrelizumab (Ocrevus-Roche) e l’alemtuzumab (Lemtrada-Sanofi), che è raccomandato solo per i pazienti con risposta subottimale ≥ 2 rispetto ad altri farmaci modificanti la malattia per la SM, sono efficaci, ma sono anche stati associati a un maggior rischio di infezioni. (1,2)

Farmaci orali – Il fingolimod, la teriflunomide (Aubagio - Sanofi) e il dimetil fumarato (Tecfidera-Biogen Italia) sono alternative pratiche ai farmaci per via parenterale, ma sono meno efficaci nel ridurre i tassi di recidiva rispetto all’alemtuzumab e al natalizumab. (1,3)