TML n. 16 / 2021 FENFLURAMINA PER LA SINDROME DI DRAVET

La FDA ha approvato la soluzione orale di fenfluramina (FinteplaZogenix; farmaco per solo uso ospedaliero) per il trattamento delle crisi convulsive nei pazienti di età di età pari o superiore a due anni con sindrome di Dravet. È il terzo farmaco ad essere approvato per questa indicazione; in precedenza erano stati approvati lo stiripentolo (Diacomit-Biocodex, disponibile come farmaco etico per l’uso nei centri ospedialieri e specialistici) e il cannabidiolo (Epidiolex-GW Pharmaceuticals, approvato dall’AIFA e soggetto a prescrizione non ripetibile; prescrivibile solo da medici appartenenti a centri ospedalieri e specialistici), un prodotto purificato derivato dalla marijuana.




SINDROME DI DRAVET – La sindrome di Dravet, una rara encefalopatia epilettica pediatrica causata principalmente da mutazioni nel gene della subunità α1 dei canali del sodio controllati dal voltaggio (SCN1A), è caratterizzata dall'insorgenza di crisi prima del compimento di un anno di età, crisi di diverso tipo, crisi resistenti ai farmaci, declino del neurosviluppo e un alto tasso di mortalità.