TML n. 18/2019 CLADRIBINA PER LA SCLEROSI MULTIPLA

La US Food and Drug Administration (FDA) ha approvato la cladribina (Mavenclad-Merck Serono), un antimetabolita purinico, per il trattamento orale degli adulti con forme recidivanti di sclerosi multipla (SM), tra cui malattia recidivante-remittente e SM secondariamente progressiva (SPMS) attiva, in caso di intolleranza o risposta inadeguata ad altri farmaci indicati per il trattamento della SM. Non è raccomandata per l’uso nei pazienti con sindrome clinicamente isolata (Clinically Isolated Syndrome, CIS). La cladribina per via endovenosa, approvata dalla FDA per il trattamento della leucemia a cellule capellute, è stata utilizzata off-label per il trattamento della SM.
TRATTAMENTO STANDARD – All’incirca l’85% dei pazienti con SM riceve una diagnosi iniziale di malattia recidivante-remittente. Molti di questi pazienti sono destinati a sviluppare SMSP con progressione della disabilità indipendente dalle recidive.
I farmaci iniettabili interferone beta (Avonex-Biogen, Plegridy-Biogen e altri) e glatiramer acetato (Copaxone-Teva, Copemyl-Mylan) vengono usati da anni per il trattamento di prima linea della SM recidivante-remittente, ma alcuni farmaci più recenti sono più efficaci. Negli studi clinici, i farmaci per via endovenosa alemtuzumab (Lemtrada-Sanofi) e ocrelizumab (Ocrevus-Roche) hanno ridotto i tassi di recidiva più dell’interferone beta-1a. L’alemtuzumab è stato associato a un aumento del rischio di sviluppare infezioni serie e condizioni autoimmuni. Anche il natalizumab per via endovenosa (Tysabri-Biogen) è efficace, ma è stato associato a un maggior rischio di leucoencefalopatia multifocale progressiva (PML) rispetto ad altri trattamenti per la MS.1-3
I farmaci orali fingolimod (Gilenya-Novartis Farma), teriflunomide (Aubagio-Sanofi), dimetil fumarato (Tecfidera-Biogen) e siponimod (Mayzent-Novartis negli USA; non disponibile in commercio in Italia) sono alternative pratiche ai farmaci per via parenterale; sembrano essere meno efficaci nel ridurre i tassi di recidiva rispetto a natalizumab o alemtuzumab.1,4,5