TML n. 2 / 2025 Seladelpar per la colangite biliare primaria

Il seladelpar (Livdelzi - Gilead in USA; il 12 dicembre 2024, il Comitato per i medicinali per uso umano [Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP] ha adottato un parere positivo, raccomandando la concessione di un'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata per il medicinale seladelpar Gilead, destinato al trattamento della colangite biliare primaria), un agonista del recettore delta attivato dal proliferatore del perossisoma (PPAR), ha ricevuto dalla US Food and Drug Administration (FDA) l'approvazione accelerata per l'uso in combinazione con l'acido ursodesossicolico (ursodiolo, UDCA; Deursil Cheplapharm Arzneimittel e altri, disponibile anche come medicnale equivalente) per il trattamento della colangite biliare primaria (Primary Biliary Cholangitis, PBC) negli adulti che hanno avuto una risposta inadeguata all'UDCA e come monoterapia in coloro che non sono in grado di tollerare l'UDCA. L'approvazione accelerata si è basata sulla riduzione dei livelli di fosfatasi alcalina (ALP). Il seladelpar è il secondo agonista PPAR ad essere approvato negli Stati Uniti per questa indicazione; l’elafibranor (Iqirvo in USA; non disponibile in commercio in Italia) ha ricevuto l'approvazione accelerata della FDA nel 2024. (1)


COLANGITE BILIARE PRIMARIA – Conosciuta in passato come cirrosi biliare primaria, la PBC è una rara malattia progressiva autoimmune dei dotti biliari intralobulari che può portare a perdita dei dotti biliari, colestasi grave, fibrosi, cirrosi e insufficienza epatica. Colpisce principalmente le donne (> 90%) e viene diagnosticata più comunemente nelle persone di età compresa tra 40 e 65 anni.