TML n. 22/2016 – IN BREVE: Defibrotide per la malattia veno-occlusiva epatica
La US Food and Drug Administration (FDA) ha approvato il defibrotide (Defitelio-Gentium), una miscela di sali di sodio poli-deossiribonucleotidi perlopiù a filamento singolo, per il trattamento di adulti e bambini con malattia veno-occlusiva epatica (nota anche come sindrome da ostruzione dei sinusoidi) e disfunzione renale o polmonare successiva a trapianto di cellule staminali emapoietiche (HSCT). È il primo farmaco a essere approvato dalla FDA per il trattamento della malattia veno-occlusiva epatica grave. Il defibrotide è stato approvato nel 2013 dall’Agenzia europea dei medicinali per la stessa indicazione.
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