TML n. 23/2020 CAPLACIZUMAB PER L’iTTP

La US Food and Drug Administration (FDA) ha approvato il caplacizumab-yhdp (Cablivi-Sanofi), un frammento anticorpale diretto contro il fattore di von Willebrand, per l’uso in associazione a plasmaferesi (plasma exchange, PE) e terapia con immunosoppressori per il trattamento della porpora trombotica trombocitopenica immuno-mediata (iTTP; nota in passato come porpora trombotica trombocitopenica acquisita [aTTP]) negli adulti. Si tratta del primo farmaco a essere approvato negli Stati Uniti per questa indicazione.
LA MALATTIA – ADAMTS13 è una proteasi deputata al clivaggio del fattore di von Willebrand, una proteina fondamentale nell’emostasi. Nei pazienti con iTTP, una risposta autoimmune produce anticorpi anti-ADAMTS13. Una carenza di ADAMTS13 determina l’accumulo di multimeri di grandi dimensioni del fattore di von Willebrand che si legano alle piastrine e formano microtrombi, con conseguente anemia emolitica, trombocitopenia, ischemia tissutale, disfunzione o insufficienza d’organo ed eventuale morte prematura.