TML n. 24 / 2022 UN’ASSOCIAZIONE A DOSE FISSA DI FENILBUTIRRATO DI SODIO E TAURURSODIOLO PER LA SLA

La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Relyvrio (Amylyx negli USA; non disponibile in commercio in Italia), un’associazione a dose fissa di fenilbutirrato di sodio e taurursodiolo, per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Il sodio fenilbutirrato (Pheburane-Lucane Pharma) è disponibile da anni su prescrizione medica per il trattamento dei disturbi del ciclo dell’urea. Il taurursodiolo (acido tauroursodesossicolico), un derivato dell’ursodiolo, è un integratore a base di acidi biliari che si sostiene abbia effetti neuroprotettivi, disponibile OTC negli USA. Relyvrio è il terzo farmaco approvato negli Stati Uniti per il trattamento della SLA; in precedenza erano stati approvati il riluzolo (Rilutek-Sanofi Mature, Teglutik-Italfarmaco; disponibile anche come medicinale equivalente) e l’edaravone (Radicava-Mitsubishi Tanabe e altri; per solo uso ospedaliero).1,2




SLA – La SLA è una malattia degenerativa progressiva che colpisce i motoneuroni del cervello e del midollo spinale e che comporta l’incapacità di avviare e controllare i movimenti muscolari. La maggior parte dei pazienti affetti da SLA perde la capacità di parlare, mangiare, muoversi e respirare e muore per insufficienza respiratoria entro 2-3 anni dall’esordio dei sintomi.3
Il trattamento della SLA prevede principalmente la gestione dei sintomi e le cure palliative. Il riluzolo, che riduce l’eccitotossicità neuronale, è moderatamente efficace nel rallentare la progressione della malattia e migliora la sopravvivenza senza tracheostomia di alcuni mesi.4 L’edaravone, uno scavenger dei radicali liberi, può rallentare il declino funzionale nei pazienti con SLA precoce o probabile, ma non è noto se prolunghi la sopravvivenza o riduca il tasso di declino nei pazienti con SLA in stadio più avanzato.1,2 Nessun trattamento per la SLA inverte la degenerazione dei motoneuroni o migliora la debolezza muscolare.