L’elafibranor (Iqirvo - Ipsen Farma. Il farmaco è stato approvato dall’EMA [Agenzia Europea per i Medicinali] il 19 settembre 2024; non è disponibile in commercio in Italia), un agonista dei recettori attivati dai proliferatori dei perossisomi (PPAR), ha ottenuto dalla US Food and Drug Administration (FDA) l'approvazione accelerata per il trattamento della colangite biliare primaria (Primary Biliary Cholangitis, PBC) negli adulti. È indicato per l'uso in combinazione con l'acido ursodesossicolico (noto anche come ursodiolo, UDCA); Deursil - Cheplapharm Arzneimittel e altri; disponibile anche come medicinale equivalente) nei pazienti con una risposta inadeguata al solo UDCA e come monoterapia in quelli che non sono in grado di tollerare l'UDCA.
L’elafibranor è il primo agonista dei PPAR approvato per questa indicazione. Il seladelpar, un agonista orale dei PPAR δ, ha ricevuto un'approvazione accelerata in agosto da parte della FDA; sarà esaminato in un prossimo numero.
COLANGITE BILIARE PRIMARIA – Conosciuta in passato come cirrosi biliare primaria, la PBC (Primary Biliary Cholangitis) è una rara malattia autoimmune progressiva dei dotti biliari intralobulari che può portare a perdita dei dotti biliari, colestasi grave, fibrosi, cirrosi e insufficienza epatica. Colpisce principalmente le donne (>90%) ed è più comunemente diagnosticata nelle persone di 40-65 anni.
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