TML n. 3 / 2022 LONAPEGSOMATROPINA PER IL DEFICIT DI ORMONE DELLA CRESCITA

La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato la lonapegsomatropina-tcgd (Skytrofa-Ascendis negli USA; il farmaco ha ricevuto parere positivo del CHMP in data 11 novembre 2021; non è disponibile in commercio in Italia), un biosimilare a lunga durata d’azione dell’ormone della crescita umano ricombinante (rhGH), per il trattamento settimanale per via sottocutanea (SC) del deficit di crescita dovuto a un’inadeguata secrezione di ormone della crescita endogeno nei bambini di età pari o superiore a un anno e peso ≥ 11,5 kg. È il primo farmaco a base di rhGH a somministrazione settimanale a essere approvato negli Stati Uniti; altre formulazioni a base di rhGH disponibili in commercio vengono somministrate a una frequenza maggiore.


DEFICIT DI ORMONE DELLA CRESCITA – Il deficit di ormone della crescita (GHD), dovuto a un’inadeguata secrezione di ormone della crescita endogeno, è una condizione rara che causa bassa statura. Nei bambini con GHD, si raccomanda il trattamento con rhGH (somatropina) per normalizzarne l’altezza finale da adulti. Da anni sono disponibili vari farmaci a base di somatropina da iniettare una volta al giorno (vedi Tabella 2). Una formulazione a lunga durata d’azione da iniettare una o due volte al mese (Nutropin Depot-Genentech negli USA) è stata ritirata nel 2004 dal produttore per motivi commerciali.