TML n. 4 / 2022 ODEVIXIBAT PER LA COLESTASI INTRAEPATICA FAMILIARE PROGRESSIVA ASSOCIATA A PRURITO

La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato l’odevixibat (Bylvay-Albireo negli USA; ha ricevuto l’autorizzazione il 28 luglio 2021 da parte dell’EMA; non disponibile in commercio in Italia), un inibitore orale del trasportatore degli acidi biliari (IBAT), per il trattamento del prurito nei pazienti di età ≥ 3 mesi con colestasi intraepatica familiare progressiva (Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis, PFIC). È il primo farmaco a essere approvato negli Stati Uniti per questa indicazione.


IL DISTURBO – La PFIC è un raro disturbo autosomico recessivo con una prevalenza stimata pari a 1:50.000-100.000. Viene classificata in base al difetto genetico e ai risultati degli esami epatici e delle analisi istologiche (PFIC1, PFIC2 e PFIC3 sono i tipi più comuni). I pazienti con PFIC non sono in grado di secernere la bile, con conseguente accumulo di bile, grave prurito, ittero e mancata crescita. Il PFIC può portare a cirrosi e a insufficienza epatica allo stadio terminale.