TML n. 4 / 2024 Rozanolixizumab per la miastenia grave
Il rozanolixizumab-noli (Rystiggo UCB in USA; non disponibile in commercio in Italia), un bloccante del recettore Fc neonatale (FcRn), è stato approvato dalla US Food and Drug Administration (FDA) per il trattamento della miastenia grave generalizzata negli adulti con anticorpi anti-recettore dell'acetilcolina (AChR) o anti-tirosin-chinasi muscolo-specifica (MuSK). È il primo farmaco approvato per il trattamento della miastenia grave generalizzata nei pazienti con anticorpi anti-MuSK. Altri quattro farmaci biologici il bloccante FcRn efgartigimod alfa (Vyvgart Argenx Italy, farmaco per solo uso ospedaliero), (1) gli inibitori del complemento eculizumab (Bekemv Amgen e altri; per solo uso ospedaliero), ravulizumab (Ultomiris Alexion Pharma; per solo uso ospedaliero) e zilucoplan (non disponibile in commercio in italia) sono stati approvati per l'uso in pazienti con anticorpi anti-AChR (vedi tabella 3).