La US Food and Drug Administration (FDA) ha approvato l’inibitore tirosin-chinasico per via orale avapritinib (Ayvakyt-Blueprint Medicines; il farmaco ha ottenuto l’autorizzazione all’immissione in commercio da parte dell’EMA tramite procedura centralizzata, ma non è ancora disponibile in commercio in Italia) per il trattamento dei tumori stromali gastrointestinali (GIST) non resecabili o metastatici che presentano la mutazione del recettore alfa del fattore di crescita derivato dalle piastrine (PDGFRA) D842V o altra mutazione di PDGFRA a carico dell’esone 18. L’avapritinib è il primo farmaco a essere approvato per questa indicazione negli Stati Uniti.
TRATTAMENTO STANDARD – I GIST sono le lesioni mesenchimali maligne più comuni del tratto gastrointestinale. Circa l’80% è causato da mutazioni nel recettore tirosin-chinasico KIT e circa il 5-10% è causato da mutazioni di PDGFRA. La mutazione PDGFRA D842V è quella più comune a carico dell’ esone 18.
L’inibitore tirosin-chinasico per via orale imatinib (Glivec-Novartis Farma; disponibile anche come medicinale equivalente) rappresenta lo standard terapeutico di prima linea per i GIST in stadio avanzato o metastatici. Ha prolungato la sopravvivenza libera da progressione e la sopravvivenza complessiva fino nell’85% dei pazienti, ma nella maggior parte delle persone con malattia metastatica si sviluppa resistenza.
La FDA ha approvato il sunitinib (Sutent-Pfizer), un altro inibitore tirosin-chinasico per via orale, e l’inibitore multichinasico regorafenib (Stivarga-Bayer) rispettivamente per il trattamento di seconda e terza linea. I GIST che presentano mutazioni PDGFRA D842V non rispondono alle terapie standard.
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