TML n.5 / 2021 PITOLISANT PER LA NARCOLESSIA

La US Food and Drug Administration (FDA) ha approvato il pitolisant (Wakix-Bioprojet Pharma), un antagonista/agonista inverso del recettore H3 dell’istamina, per il trattamento dell’eccessiva sonnolenza diurna (EDS) o della cataplessia negli adulti con narcolessia. In Italia il farmaco è approvato per il trattamento della narcolessia con o senza cataplessia. Si tratta del primo antagonista/agonista inverso del recettore H3 a diventare disponibile negli Stati Uniti e della prima sostanza non controllata a ricevere l’approvazione della FDA per queste indicazioni. Il pitolisant è disponibile in Europa dal 2016.




TRATTAMENTO STANDARD - EDS – Lo stimolante del SNC modafinil (Provigil-Teva) e il relativo enantiomero R armodafinil (non disponibile in commercio in Italia) vengono impiegati da anni per il trattamento di prima linea della EDS dovuta a narcolessia. Tra gli altri possibili trattamenti figurano gli stimolanti simpaticomimetici come le miscele di sali di amfetamina (non disponibile in commercio in Italia) e il metilfenidato (Ritalin-Novatis Farma e altri; in Italia è approvato solo per il trattamento del disturbo da deficit dell’attenzione/ iperattività).
Nel 2019 la FDA ha approvato il solriamfetol (Sunosi-Jazz Pharmaceuticals Ireland; il farmaco ha ottenuto l’autorizzazione all’immissione in commercio da parte dell’EMA tramite procedura centralizzata, ma non è ancora disponibile in commercio in Italia), un inibitore della ricaptazione della dopamina e della noradrenalina, per il trattamento della EDS causata da narcolessia o dall’apnea ostruttiva del sonno; non è stato messo a confronto con i trattamenti di prima linea.
Una soluzione orale di sodio oxibato (Xyrem-UCB Pharma; disponibile anche come medicinale equivalente) e una soluzione orale contenente calcio oxibato, magnesio oxibato, potassio oxibato e sodio oxibato (non disponibile in commercio in Italia) sono approvate dalla FDA per il trattamento della EDS dovuta a narcolessia, ma possono causare gravi effetti avversi sul SNC, tra cui depressione respiratoria.