TML n. 6 / 2025 Acoramidis per la cardiomiopatia amiloide da transtiretina

La US Food and Drug Administration (FDA) ha approvato l’acoramidis (Beyottra - BridgeBio Europe; approvato in Europa il 10 febbraio 2025; non disponibile in commercio in Italia), uno stabilizzatore orale della transtiretina, per ridurre il periodo di ospedalizzazione dovuta a patologie del sistema cardiovascolare e per ridurre la morte cardiovascolare negli adulti con amiloidosi cardiaca da transtiretina (ATTR-CM) wild-type o ereditaria. L’acoramidis è il secondo stabilizzatore della transtiretina approvato negli Stati Uniti per questa indicazione; nel 2019 era stato approvato il tafamidis (Vyndaqel - Pfizer).1


LA MALATTIA – L'ATTR-CM è una malattia progressiva che può portare a morte del paziente causata dalla destabilizzazione della proteina di trasporto tetramerica transtiretina. Quando i tetrameri di transtiretina si dissociano, formano monomeri mal ripiegati che si depositano come fibrille amiloidi nel miocardio, causando cardiomiopatia, aritmie e insufficienza cardiaca progressiva. Esistono due sottotipi della malattia: la variante ATTR-CM (ereditaria), causata da mutazioni che destabilizzano la transtiretina, e la più comune ATTR-CM wild-type, associata all'invecchiamento e colpisce più comunemente gli uomini dai 60 anni in su.2,3 L'ATTR-CM è una causa sottodiagnosticata di insufficienza cardiaca con frazione di eiezione conservata (HFpEF).4