TML n. 7 / 2023 Pegcetacoplan per l’atrofia geografica nella degenerazione maculare legata all’età

La US Food and Drug Administration (FDA) ha approvato una nuova formulazione dell’inibitore del complemento C3 pegcetacoplan (Syfovre Apellis negli USA; non disponibile in commercio in Italia) per il trattamento dell’atrofia geografica (GA) secondaria alla degenerazione maculare legata all’età (AMD). Somministrato in una serie di iniezioni intravitreali mensili o ogni due mesi (EOM), si tratta del primo farmaco disponibile per l’uso nei pazienti con AMD secca atrofica. Il pegcetacoplan per via sottocutanea era stato approvato in precedenza con il nome di Aspaveli (Swedish Orphan Biovitrum AB) per il trattamento dell’emoglobinuria parossistica notturna.




DEGENERAZIONE MACULARE LEGATA ALL’ETÀ – L’AMD ha due forme principali. La forma secca (non neovascolare) si verifica in circa il 90% dei pazienti ed è caratterizzata da anomalie dell’epitelio pigmentato retinico con accumulo focale dei sottoprodotti metabolici noti come drusen. La GA è una forma avanzata dell’AMD secca associata alla perdita progressiva e irreversibile dell’epitelio pigmentato retinico, dei fotorecettori e della coriocapillare sottostante. I pazienti possono avere difficoltà a leggere e a vedere in condizioni di scarsa illuminazione e alla fine possono sviluppare una grave perdita della vista. Non esiste alcun trattamento consolidato per l’AMD secca.
La forma essudativa (neovascolare) dell’AMD, che si verifica in circa il 10% dei pazienti e può manifestarsi in concomitanza con la GA, è caratterizzata da una riduzione spesso rapida dell’acuità visiva centrale dovuta a vasi di nuova formazione interessati da leakage e da tessuto cicatriziale che si sviluppa dalla coroide nello spazio sottoretinico. Il trattamento con inibitori del fattore di crescita dell’endotelio vascolare (VEGF) ha ridotto la perdita della vista nell’AMD essudativa.