TML n. 8 / 2022 EFGARTIGIMOD ALFA PER LA MIASTENIA GRAVIS

La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato efgartigimod alfa-fcab (Vyvgart-Argenx negli USA; non disponibile in commercio in Italia), un antagonista del recettore Fc neonatale (FcRn), per il trattamento EV della miastenia gravis generalizzata negli adulti positivi agli anticorpi anti-recettori dell’acetilcolina (AChR). Nel 2017 era stato approvato con la stessa indicazione l’inibitore del complemento EV eculizumab (Soliris-Alexion Europe).




IL DISTURBO – La miastenia gravis è un raro disturbo neuromuscolare autoimmune caratterizzato da debolezza dei muscoli scheletrici, specie quelli degli occhi, della bocca, della gola e degli arti. La maggior parte dei pazienti con miastenia gravis generalizzata viene trattata inizialmente con un inibitore orale dell’acetilcolinesterasi (piridostigmina); se il trattamento con l’inibitore dell’acetilcolinesterasi è inefficace o i sintomi si ripresentano dopo il trattamento, si passa alla terapia con corticosteroidi. Come immunoterapia di mantenimento senza glucocorticoidi possono essere aggiunti l’azatioprina o il micofenolato; le alternative sono la ciclosporina, il tacrolimus, il metotrexato e il rituximab. L’eculizumab è un’opzione per i pazienti con miastenia gravis grave refrattaria, positiva agli anticorpi AChR. Nei pazienti con malattia non timomatosa, generalizzata, con anticorpi AChR, che non ha risposto all’immunoterapia, può essere presa in considerazione una timectomia.1