TML n. 8 / 2024 Donislecel per il diabete di tipo 1

La US Food and Drug Administration (FDA) ha approvato donislecel-jujn (Lantidra CellTrans in USA; non disponibile in commercio in Italia), una terapia cellulare a base di isole pancreatiche allogeniche, da utilizzare in combinazione con l'immunosoppressione per il trattamento di adulti con diabete di tipo 1 che non sono in grado di avvicinarsi all'HbA1c target a causa di ripetuti episodi di ipoglicemia grave nonostante la gestione intensiva del diabete e l'istruzione specifica. Il donislecel è il primo trattamento a base di cellule ad essere approvato negli Stati Uniti per il diabete di tipo 1.


TRATTAMENTO STANDARD – La somministrazione di insulina esogena per mantenere i livelli target di glucosio riducendo al minimo l'ipoglicemia e gestendo i fattori di rischio cardiovascolare sono gli obiettivi primari del trattamento nei pazienti con diabete di tipo 1. (1) È stato dimostrato che l'uso di sistemi ibridi di somministrazione di insulina esogena a circuito chiuso, che integrano il monitoraggio continuo del glucosio con un microinfusore di insulina e un algoritmo che automatizza la somministrazione di insulina, diminuisce il rischio di ipoglicemia grave. (2) Il trapianto di pancreas a organo intero può ripristinare la produzione endogena di insulina, ma richiede un intervento chirurgico importante e un'immunosoppressione a lungo termine. Il trapianto allogenico di isole pancreatiche è una terapia sperimentale che richiede anch'essa un trattamento a lungo termine con farmaci immunosoppressivi. (3)