La US Food and Drug Administration (FDA) ha approvato l'inibitore del complemento C5 zilucoplan (Zilbrysq UCB; autorizzato in Europa dall’EMA il 1° dicembre 2023; non disponibile in commercio in Italia) per il trattamento sottocutaneo una volta al giorno della miastenia grave generalizzata (Generalized Myasthenia Gravis, gMG) negli adulti positivi agli anticorpi anti-acetilcolina (AChR). Lo zilucoplan è il primo inibitore del complemento approvato per il trattamento della miastenia grave che può essere autosomministrato. In precedenza, erano stati approvati due inibitori del complemento per via endovenosa, l’eculizumab (Soliris - Alexion Pharma e altri; solo per uso ospedaliero) e il ravulizumab (Ultomiris - Alexion Pharma; solo per uso ospedaliero).
TRATTAMENTO STANDARD – La miastenia grave è una rara malattia autoimmune mediata da cellule B e caratterizzata da debolezza, di solito nei muscoli scheletrici facciali. È associata ad anticorpi contro proteine di membrana postsinaptica nella giunzione neuromuscolare (Neuromuscular Junction, NMJ). (1) La maggior parte dei pazienti affetti da gMG viene trattata inizialmente con un inibitore orale dell'acetilcolinesterasi (piridostigmina). Se il trattamento con l'inibitore dell'acetilcolinesterasi è inefficace o se i sintomi si ripresentano dopo i trattamento, vengono aggiunti i corticosteroidi. L'azatioprina o il micofenolato mofetile possono essere utilizzati come immunoterapia di mantenimento riducendo l’uso di corticosteroidi. L'infusione di ravulizumab o di un bloccante del recettore Fc neonatale (FcRn) come l’efgartigimod alfa (Vyvgart Argenx Italy; solo per uso ospedaliero) o il rozanolixizumab (non disponibile in commercio in Italia) può migliorare le attività della vita quotidiana nei pazienti con anticorpi anti-AChR. (2-5) L’eculizumab può essere preso in considerazione per i pazienti con malattia refrattaria positiva agli anticorpi AChR. La timectomia elettiva dovrebbe essere presa in considerazione nella gMG senza timoma se l'immunoterapia fallisce. (2,3)
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